Do thất bại trong một nghiên cứu, Amylyx Pharmaceuticals tuyên bố rút khỏi thị trường loại thuốc điều trị bệnh Lou Gehrig. Theo bản tin AP đăng hôm Thứ Năm.
Công ty sản xuất thuốc Amylyx Pharmaceuticals thừa nhận loại thuốc này không giúp ích gì cho bệnh nhân mắc hội chứng ALS – căn bệnh thần kinh có thể gây chết người. Họ tuyên bố sẽ tự nguyện ngừng bán và tiếp thị thuốc ở Mỹ và Canada, nơi những bệnh nhân mới không thể nhận được thuốc nữa.
Hội chứng ALS (viết tắt của Amyotrophic Lateral Sclerosis), được gọi là bệnh xơ cứng teo cơ một bên, là bệnh lý liên quan đến hệ thần kinh, xảy ra khi một số tế bào nơron ở não và tủy sống dần chết đi. Người bệnh ban đầu gặp những vấn đề liên quan đến cơ bắp, rồi dần trở thành tàn tật, đến cuối cùng, cơ hô hấp ngừng hoạt động, dẫn đến tử vong.
Những người đồng sáng lập công ty thừa nhận đây là thời điểm khó khăn đối với các bệnh nhân ALS. Những bệnh nhân đang dùng liệu pháp này muốn tiếp tục có thể ghi danh vào một chương trình để được nhận thuốc miễn phí.
Cục Quản Lý Thực Phẩm Và Dược Phẩm (FDA) phê duyệt loại thuốc gây nhiều tranh cãi, Relyvrio, vào Tháng Chín năm 2022, sau chiến dịch vận động kéo dài nhiều năm của các bệnh nhân mắc hội chứng ALS.
Thất bại của loại thuốc này là một sự thất vọng cay đắng đối với bệnh nhân và những người ủng hộ, những người đã thúc ép FDA và các cơ quan liên bang khác tài trợ và phê duyệt nhiều liệu pháp thử nghiệm hơn cho căn bệnh nguy hiểm gây tử vong này.
Như vậy hiện nay chỉ còn lại ba loại thuốc điều trị ALS, có sẵn cho bệnh nhân Hoa Kỳ, mà một trong số đó được chứng minh là có thể kéo dài thời gian sống sót thêm vài tháng. Theo AP.
Cũng trong ngày Thứ Năm, Amylyx Pharmaceuticals có trụ sở tại Cambridge, Massachusetts cho biết họ sẽ sa thải 70% trong số hơn 350 nhân viên của mình, như một phần của nỗ lực tái cơ cấu lớn. Giám đốc điều hành công ty nói họ có kế hoạch tiếp tục nghiên cứu Relyvrio và một loại thuốc thử nghiệm khác để điều trị một số bệnh hiếm gặp, như hội chứng Wolfram, gây ra bệnh tiểu đường và mù lòa ở trẻ em.
Cổ phiếu của công ty tăng hơn 7.5% trong phiên giao dịch sáng Thứ Năm.
Relyvrio là một loại bột kết hợp hai loại thuốc cũ: thuốc kê đơn điều trị rối loạn gan và thực phẩm bổ sung liên quan đến y học cổ truyền Trung Quốc.
Amylyx phải đối mặt với những lời chỉ trích vì định giá thuốc ở mức $158,000 cho lượng cung cấp trong một năm. Một số bệnh nhân đã ngừng thuốc chỉ sau vài tháng.
Amylyx cho biết vào tháng trước họ đang xem xét ngừng thuốc sau khi thử nghiệm lâm sàng ở 600 bệnh nhân mà không cho thấy bất kỳ cải thiện nào về khả năng sống sót hoặc các cải thiện khác về sức khỏe, chẳng hạn như cơ bắp mạnh hơn, hoặc khả năng đi lại.
Hành động tự nguyện của công ty đã giải quyết được những gì có thể là một vấn đề nan giải lớn đối với FDA. Việc phê duyệt năm 2022 chủ yếu dựa trên kết quả từ một nghiên cứu nhỏ ở giai đoạn giữa đã bị một số nhà khoa học nội bộ của cơ quan chỉ trích.
Thông thường, cơ quan này yêu cầu hai nghiên cứu lớn ở giai đoạn cuối cho thấy lợi ích rõ ràng trước khi cấp phép. Nhưng vào thời điểm đó, các quan chức FDA giải thích rằng “tính linh hoạt của quy định” là phù hợp khi xem xét Relyvrio, “do tính chất nghiêm trọng và đe dọa tính mạng của ALS cũng như nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng.”
Hội chứng ALS cũng còn được gọi là bệnh “Lou Gehrig”- tên của một cầu thủ bóng chày sau khi người này được chẩn đoán mắc bệnh nêu trên. Cho tới nay, nguyên nhân gây ra bệnh xơ cứng teo cơ một bên vẫn chưa được nghiên cứu đầy đủ. Một số trường hợp được cho là do di truyền.
Bệnh thường bắt đầu với cơn co giật cơ, yếu ở một bên chi hoặc nói chậm. Bệnh xơ cứng teo cơ bên trái ảnh hưởng chủ yếu đến các nhóm cơ bên trái của cơ thể. Cuối cùng, bệnh ảnh hưởng đến toàn bộ quá trình kiểm soát các cơ cần thiết để di chuyển, nói, ăn và thở. Hiện nay chưa có cách điều trị cho căn bệnh này.
