Trong một nghiên cứu mới, các nhà nghiên cứu phát hiện ra hầu hết các loại thuốc điều trị ung thư được cấp phép nhanh đều không chứng minh được những lợi ích như vậy trong vòng 5 năm.
Nghiên cứu này đã được công bố trên Tạp chí của Hiệp Hội Y Khoa Hoa Kỳ và được thảo luận tại cuộc họp thường niên của Hiệp hội Nghiên cứu Ung thư Hoa Kỳ tại San Diego vào Chủ Nhật, 7 Tháng Tư.
Chương trình phê duyệt nhanh của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) nhằm mục đích giúp bệnh nhân sớm tiếp cận với các loại thuốc mà người bệnh mong chờ. Nhưng những loại thuốc này có thường xuyên thực sự cải thiện hoặc kéo dài cuộc sống của bệnh nhân không?
Bác Sĩ chuyên gia về ung thư Ezekiel Emanuel ở University of Pennsylvania, người không tham gia vào nghiên cứu, cho biết: “Năm năm sau lần phê duyệt cấp tốc ban đầu, bạn sẽ có câu trả lời. Sẽ là một sai lầm nếu chúng ta không biết liệu các loại thuốc mà hàng ngàn người đang sử dụng ấy có tác dụng hay không.”
Nghiên cứu mới cho thấy từ năm 2013 đến năm 2017, đã có 46 loại thuốc điều trị ung thư được cấp phép nhanh chóng. Trong số đó, 63% được chuyển sang phê duyệt thông thường mặc dù chỉ có 43% chứng minh được lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm xác nhận.
Chương trình phê duyệt cấp tốc được thành lập vào năm 1992 nhằm tăng tốc độ tiếp cận thuốc điều trị HIV. Chương trình cho phép FDA cấp phép sớm cho các loại thuốc cho thấy kết quả ban đầu đầy hứa hẹn trong việc điều trị các bệnh gây suy nhược hoặc gây tử vong.
Đổi lại, các công ty dược phẩm dự kiến sẽ tiến hành kiểm tra nghiêm ngặt và đưa ra bằng chứng tốt hơn trước khi được phê duyệt hoàn toàn.
Ngày nay, 85% phê duyệt cấp tốc dành cho thuốc điều trị ung thư. Bệnh nhân được tiếp cận với thuốc sớm hơn.
Việc thu hồi các loại thuốc gây thất vọng là tùy thuộc vào FDA hoặc nhà sản xuất thuốc và đôi khi FDA.
Bác Sĩ Jennifer Litton thuộc Trung Tâm Ung Thư MD Anderson ở Houston, người không tham gia vào nghiên cứu, cho biết các loại thuốc được phê duyệt nhanh có thể là lựa chọn duy nhất cho những bệnh nhân mắc bệnh ung thư hiếm gặp hoặc tiến triển.
Litton nói rằng điều quan trọng là các bác sĩ phải giải thích cẩn thận các bằng chứng. “Có thể thuốc làm cho khối u co lại, không phát triển,” Litton nói. “Bạn có thể cung cấp dữ liệu mình có, nhưng không nên hứa hẹn quá mức.”
Gần đây Quốc Hội cập nhật chương trình này, trao cho FDA nhiều quyền hơn và đơn giản hóa quy trình thu hồi thuốc khi các công ty không đáp ứng được cam kết của mình.
Phát ngôn viên FDA Cherie Duvall-Jones viết trong một email rằng những thay đổi này cho phép cơ quan “rút lại sự chấp thuận đối với một loại thuốc được phê duyệt theo phương thức phê duyệt nhanh.” FDA hiện có thể yêu cầu tiến hành một thử nghiệm xác nhận khi cấp phê duyệt sơ bộ, điều này giúp đẩy nhanh quá trình xác minh xem một loại thuốc có tác dụng hay không.
